看點(diǎn)：

1. 多種罕見(jiàn)病迎來(lái)創(chuàng)新療法
2. FDA批準(zhǔn)重磅偏頭痛新藥
3. 日本批準(zhǔn)全球首個(gè)治療角膜內(nèi)皮疾病的同種異體細(xì)胞療法
4. 國(guó)產(chǎn)肺癌1類新藥「谷美替尼」獲批上市

2023年3月，多款罕見(jiàn)病創(chuàng)新療法獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市，包括首款針對(duì)APDS的新藥Joenja，首款針對(duì)Rett綜合征的新藥Daybue，以及針對(duì)罕見(jiàn)腫瘤MCC的PD-1單抗。此外，日本和中國(guó)也批準(zhǔn)了多款創(chuàng)新藥物，更多詳情見(jiàn)下文。

01

美國(guó)FDA批準(zhǔn)的新藥

美國(guó)FDA藥品審評(píng)和研究中心（CDER）在2023年3月批準(zhǔn)了9款新藥上市，包括3個(gè)新分子實(shí)體，4個(gè)新配方或新生產(chǎn)者，1個(gè)新藥物組合，以及1個(gè)單抗。

表1.? 2023年3月美國(guó)FDA批準(zhǔn)的新藥

數(shù)據(jù)來(lái)源：美國(guó)FDA官網(wǎng)

本月FDA批準(zhǔn)的3個(gè)新分子實(shí)體分別為JOENJA、DAYBUE和ZAVZPRET；1個(gè)BLA申請(qǐng)為Incyte公司的PD-1單抗ZYNYZ。

JOENJA

Joenja（leniolisib）是Pharming公司開(kāi)發(fā)的一款選擇性靶向磷脂酰肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）的口服抑制劑，被FDA批準(zhǔn)用于治療12歲及以上患有磷脂酰肌醇3-激酶δ綜合征（APDS）的成人/青少年患者。

APDS是由PIK3CD或PIK3R1基因突變引起的罕見(jiàn)的原發(fā)性免疫缺陷。Joenja最初由諾華公司開(kāi)發(fā)，Pharming在2019年獲得它的開(kāi)發(fā)權(quán)益。Pharming公司新聞稿指出，這是FDA批準(zhǔn)的首款針對(duì)APDS的藥物。

DAYBUE?

Daybue（trofinetide）是Acadia Pharmaceuticals公司開(kāi)發(fā)的一種新型的IGF-1氨基末端三肽的類似物，獲批用于治療Rett綜合征成人和2歲以上兒童患者。

Rett綜合征是一種復(fù)雜的、累及多個(gè)系統(tǒng)的神經(jīng)發(fā)育障礙，由大腦神經(jīng)元和突觸功能所必需的X連鎖MECP2基因突變引起。Trofinetide通過(guò)減少神經(jīng)炎癥和支持突觸功能來(lái)治療Rett綜合征的核心癥狀，此前曾獲得美國(guó)FDA授予的優(yōu)先審評(píng)資格、快速通道資格、孤兒藥資格和罕見(jiàn)兒科疾病認(rèn)定。Acadia新聞稿指出，這是FDA批準(zhǔn)的首款治療Rett綜合征的藥物。

ZAVZPRET?

Zavzpret（zavegepant）是輝瑞公司開(kāi)發(fā)的一款第三代高親和力、高選擇性的小分子降鈣素基因相關(guān)肽(CGRP)受體拮抗劑，獲批用于治療成人患者急性偏頭痛。

偏頭痛是一種以持續(xù)4-72小時(shí)嚴(yán)重頭痛發(fā)作為特征的神經(jīng)疾病，伴隨的其它癥狀包括惡心和對(duì)聲光敏感。Zavegepant是首款獲批上市的CGRP受體拮抗劑鼻內(nèi)噴劑，可在15分鐘內(nèi)快速起效，緩解疼痛癥狀。

ZYNYZ?

Zynyz（retifanlimab）是Incyte公司開(kāi)發(fā)的一款人源化抗PD-1單克隆抗體，用于治療移性或復(fù)發(fā)性局部晚期默克爾細(xì)胞癌（MCC）。

MCC是一種少見(jiàn)的原發(fā)性皮膚神經(jīng)內(nèi)分泌癌，retifanlimab為這一罕見(jiàn)癌種患者提供了新的治療選擇。Incyte公司表示還在繼續(xù)研究Zynyz在其他腫瘤類型中的潛力，包括非小細(xì)胞肺癌、肛管鱗狀細(xì)胞癌等。另外，2019年7月再鼎醫(yī)藥與Incyte公司達(dá)成研發(fā)協(xié)議，獲得Retifanlimab在大中華區(qū)在血液和實(shí)體腫瘤領(lǐng)域的獨(dú)家開(kāi)發(fā)權(quán)益。

02

日本PMDA批準(zhǔn)的新藥

日本的處方藥分類跟美國(guó)不太一樣，該國(guó)藥監(jiān)局按照適應(yīng)癥分類，顯示出PMDA以臨床、醫(yī)學(xué)及患者需求為導(dǎo)向，以解決某種疾病問(wèn)題為出發(fā)點(diǎn)研發(fā)藥物。

2023年3月，日本PMDA在批準(zhǔn)了9款含有新活性成分藥物，以及一款細(xì)胞療法，詳情見(jiàn)下表。

表2. 2023年3月日本PMDA批準(zhǔn)的新藥

數(shù)據(jù)來(lái)源：PMDA官網(wǎng)

Vyznova?

Vyznova是Aurion Biotech公司開(kāi)發(fā)的一種新型細(xì)胞療法，在日本獲批用于治療角膜大皰性角膜病變（bullous keratopathy of the cornea）。據(jù)Aurion公司新聞稿，這是全球首個(gè)獲批用以治療角膜內(nèi)皮疾病的同種異體細(xì)胞療法。

Vyznova是一項(xiàng)現(xiàn)貨型、同種異體細(xì)胞療法，來(lái)自捐贈(zèng)者角膜的健康細(xì)胞通過(guò)Aurion專有的創(chuàng)新、多步驟培養(yǎng)，以產(chǎn)生完全分化的角膜內(nèi)皮細(xì)胞。Aurion公司表示，每位捐贈(zèng)者完全分化的角膜內(nèi)皮細(xì)胞最終可用于治療超過(guò)100只患者眼睛。

03

NMPA批準(zhǔn)的新藥

2023年3月，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）僅批準(zhǔn)了1款1類新藥，來(lái)自上海海和藥物。此外，NMPA還批準(zhǔn)了1款2.2類新藥，來(lái)自恒瑞醫(yī)藥。

表3. 2023年3月NMPA批準(zhǔn)的國(guó)產(chǎn)新藥

數(shù)據(jù)來(lái)源：NMPA官網(wǎng)、藥智數(shù)據(jù)

谷美替尼片?

谷美替尼（Glumetinib，代號(hào)：SCC244）是海和藥物與中國(guó)科學(xué)院上海藥物研究所合作研發(fā)的一款選擇性c-Met激酶抑制劑，本次被NMPA附條件批準(zhǔn)上市，用于具有間質(zhì)-上皮轉(zhuǎn)化因子（MET）外顯子14跳變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌的治療。此前，谷美替尼曾被NMPA納入突破性治療品種名單，還被美國(guó)FDA授予具有MET基因變異的非小細(xì)胞肺癌孤兒藥資格。

鹽酸右美托咪定鼻噴劑?

鹽酸右美托咪定是一款α2-腎上腺素能受體激動(dòng)劑，此前市場(chǎng)上有鹽酸右美托咪定氯化鈉注射液和鹽酸右美托咪定注射液兩種劑型，生產(chǎn)企業(yè)包括揚(yáng)子江藥業(yè)、恒瑞醫(yī)藥、恩華藥業(yè)、四川國(guó)瑞藥業(yè)等數(shù)十家藥企。

「鹽酸右美托米啶鼻噴霧劑」為恒瑞醫(yī)藥申報(bào)的化藥2.2類新藥，是該領(lǐng)域首款鼻噴制劑，此前該申請(qǐng)?jiān)凰幈O(jiān)局授予優(yōu)先審評(píng)資格，本次獲批用于兒童術(shù)前鎮(zhèn)靜。

除了國(guó)產(chǎn)新藥，本月還有4款進(jìn)口新藥獲得NMPA批準(zhǔn)，詳情見(jiàn)下表：

表4. 2023年3月NMPA批準(zhǔn)的進(jìn)口新藥

數(shù)據(jù)來(lái)源：NMPA官網(wǎng)、藥智數(shù)據(jù)

雙羥萘酸曲普瑞林是一種天然促性腺激素釋放激素（GnRH）的類似物，早在2008年11月，就國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)用于局部晚期或轉(zhuǎn)移性前列腺癌的治療。本次獲批新適應(yīng)癥：局部晚期和轉(zhuǎn)移性前列腺癌、子宮內(nèi)膜異位癥、中樞性性早熟（8歲前的女孩和10歲前的男孩）。值得一提的是，麗珠制藥的2.2類新藥注射用雙羥萘酸曲普瑞林微球已在2021年3月獲批臨床。

阿可替尼（acalabrutinib，商品名：康可期）是阿斯利康開(kāi)發(fā)的新一代選擇性BTK抑制劑，曾獲得美國(guó)FDA授予優(yōu)先審評(píng)資格、突破性療法認(rèn)定和孤兒藥資格。2017年，阿可替尼首次獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)，用于二線治療套細(xì)胞淋巴瘤（MCL），此后又獲了慢性淋巴性白血?。–LL）、小細(xì)胞淋巴瘤（SLL）適應(yīng)癥。本次在中國(guó)獲批適應(yīng)癥為二線治療MCL。

甲氨蝶呤注射液（預(yù)充式）是medac公司開(kāi)發(fā)的皮下給藥小容量甲氨蝶呤產(chǎn)品，專門設(shè)計(jì)用于治療類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎等自身免疫性疾病?？嫡芩帢I(yè)擁有該藥在中國(guó)大陸、香港地區(qū)、臺(tái)灣地區(qū)的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化獨(dú)家權(quán)益，本次在國(guó)內(nèi)獲批適應(yīng)癥為：治療對(duì)常規(guī)療法不敏感的嚴(yán)重、頑固、致殘性銀屑病。

依拉環(huán)素（Xerava）是一種潛在同類最佳新型合成非胃腸道的四環(huán)素類藥物，目前已在美國(guó)、歐盟、英國(guó)和新加坡被批準(zhǔn)用于治療復(fù)雜性腹腔內(nèi)感染。云頂新耀擁有該藥在大中華區(qū)域（包括臺(tái)灣、香港、澳門）、韓國(guó)和新加坡開(kāi)發(fā)和商業(yè)化的獨(dú)家權(quán)益。本次在國(guó)內(nèi)獲批用于治療成人復(fù)雜性腹腔內(nèi)感染。

4月，又將有哪些新藥獲得批準(zhǔn)？歡迎關(guān)注博藥微信公眾號(hào)，小編將為您持續(xù)跟蹤報(bào)道。

責(zé)任編輯：琉璃

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